Prospect Raxone

Raxone este un medicament utilizat pentru tratamentul tulburarilor de vedere la adulti si adolescenti
cu varsta de 12 ani si peste cu neuropatie optica ereditara Leber (LHON), o boala ereditara
caracterizata prin pierderea progresiva a vederii. Raxone contine substanta activa idebenona.
Raxone
Idebenona

Ce este Raxone si pentru ce se utilizeaza?
Raxone este un medicament utilizat pentru tratamentul tulburarilor de vedere la adulti si adolescenti
cu varsta de 12 ani si peste cu neuropatie optica ereditara Leber (LHON), o boala ereditara
caracterizata prin pierderea progresiva a vederii. Raxone contine substanta activa idebenona.
Deoarece numarul pacientilor cu neuropatie optica ereditara Leber este scazut, boala este considerata
„rara”, iar Raxone a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la
15 februarie 2007.
Raxone este un „medicament hibrid”. Acest lucru inseamna ca este similar cu un „medicament de
referinta” care contine aceeasi substanta activa, dar Raxone contine idebenona intr-o concentratie
diferita. Medicamentul de referinta pentru Raxone este Mnesis (comprimate de 45 mg).

Cum se utilizeaza Raxone?
Raxone se poate obtine numai pe baza de reteta si tratamentul trebuie initiat si supravegheat de un
medic cu experienta in tratamentul LHON. Raxone este disponibil sub forma de comprimate de
150 mg, iar doza recomandata este de doua comprimate luate de trei ori pe zi, impreuna cu alimente.

Cum actioneaza Raxone?
Substanta activa din Raxone, idebenona, este un agent antioxidant care actioneaza asupra
mitocondriilor (structurile din interiorul celulelor care produc energia necesara functionarii celulelor).
Pacientii afectati de LHON prezinta mutatii (perturbari) la nivelul materialului genetic al mitocondriilor.
Aceasta inseamna ca mitocondriile nu mai functioneaza corespunzator pentru a genera energie si
produc forme toxice de oxigen (radicali liberi) care deterioreaza celulele nervoase din ochi, necesare
pentru vedere. Se considera ca idebenona ajuta la imbunatatirea productiei de energie prin restabilirea
functiei mitocondriale, impiedicand astfel deteriorarea celulara si pierderea vederii observate la
pacientii cu LHON.

Ce beneficii a prezentat Raxone pe parcursul studiilor?
Raxone a fost studiat intr-un studiu principal, care a cuprins 85 de pacienti cu LHON, in care a fost
comparat cu placebo (un preparat inactiv) pe parcursul a 24 de saptamani. Principalul indicator al
eficacitatii a fost ameliorarea vederii, care s-a bazat in principal pe numarul de litere pe care pacientii le-au putut citi de pe plansa cu litere standard pentru examinare. La finalizarea studiului, pacientii tratati cu Raxone au putut citi in medie cu 3 pana la 6 litere mai mult in comparatie cu pacientii care au primit placebo. Mai mult, unii dintre pacientii care la inceputul studiului fusesera clasificati drept „off chart” (incapabili sa citeasca vreo litera de pe panou) au putut sa citeasca cel putin un rand in cursul examinarii oftalmologice realizate dupa tratament, iar acest lucru a fost considerat, de asemenea, important din punct de vedere clinic. In plus, 30% din pacientii tratati cu Raxone (16 din 53) au prezentat o recuperare a vederii relevanta din punct de vedere clinic la cel putin unul dintre ochi, in comparatie cu 10% din pacientii (3 din 29) din grupul placebo.
Date suplimentare de sustinere privind beneficiile Raxone au fost obtinute dintr-un program de acces
extins prin intermediul caruia Raxone a fost pus la dispozitia unor pacienti individuali care nu au
participat la studiul clinic, precum si dintr-un studiu de supraveghere retrospectiva a cazurilor care a
inclus date de la pacientii cu LHON carora nu li s-a administrat niciun tratament.
Analizele acestor date au demonstrat un tipar unitar conform caruia, in general, o proportie mai mare
de pacienti tratati cu Raxone au prezentat ameliorari ale vederii, in comparatie cu pacientii netratati
sau cei tratati cu placebo.

Care sunt riscurile asociate cu Raxone?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Raxone (care pot afecta mai mult de 1 persoana din
10) sunt rinofaringita si tusea; de asemenea, sunt frecvente diareea usoara pana la moderata si
durerile de spate (care afecteaza pana la 1 persoana din 10).
Pentru lista completa a efectelor secundare si a restrictiilor asociate cu Raxone, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Raxone?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Raxone sunt mai
mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.
Comitetul a remarcat lipsa tratamentelor pentru prevenirea sau inversarea procesului de pierdere a
vederii la pacientii cu LHON. Rezultatele studiului principal au demonstrat o ameliorare a vederii la
pacientii tratati cu Raxone, iar aceasta tendinta de obtinere a unui efect benefic a fost confirmata prin date suplimentare obtinute dintr-un program de acces extins si un studiu de supraveghere
retrospectiva a cazurilor. In ceea ce priveste siguranta Raxone, majoritatea efectelor secundare
observate in asociere cu acest medicament au fost de intensitate usoara pana la moderata.
Raxone a fost autorizat in „circumstante exceptionale”. Aceasta inseamna ca, din cauza raritatii bolii,
pana in prezent nu s-au putut obtine informatii complete despre Raxone. In fiecare an, Agentia
Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi
actualizat, dupa caz.

Ce informatii se asteapta in continuare despre Raxone?
Avand in vedere ca Raxone a fost autorizat in circumstante exceptionale, compania care
comercializeaza Raxone va realiza studii suplimentare privind efectele si siguranta pe termen lung
pentru Raxone si va institui si mentine un registru al pacientilor cu LHON tratati cu Raxone.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Raxone?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Raxone sa fie utilizat in cel mai sigur
mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru
Raxone, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de
precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.

Print Friendly, PDF & Email

Adauga un comentariu

Adresa e-mail nu va fi publicata. Campurile obligatorii sunt marcate *