Prospect Vimizim

Vimizim este un medicament care contine substanta activa alfa elosulfaza folosit pentru tratamentul pacientilor cu mucopolizaharidoza de tip IVA.
Acesta se utilizeaza pentru tratamentul pacientilor cu mucopolizaharidoza de tip IVA (MPS IVA, o boala cunoscuta, de asemenea, sub numele de sindromul Morquio A). Aceasta boala este cauzata de absenta unei enzime numite N-acetilgalactozamina-6-sulfataza, care este necesara in descompunerea substantelor din organism numite glicozaminoglicani (GAG). Daca enzima nu este prezenta sau daca aceasta este prezenta numai in cantitati foarte mici, GAG nu pot fi descompusi si se acumuleaza la nivelul oaselor si al organelor. Aceasta determina aparitia simptomelor bolii, cele mai vizibile fiind oase de dimensiuni reduse, dificultati de mers si de respiratie, opacifierea cristalinului si pierderea auzului. Din cauza numarului mic de pacienti cu MPS IVA, boala este considerata „rara”, iar Vimizim a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 24 iulie 2009.

Cum se utilizeaza Vimizim?
Tratamentul cu Vimizim trebuie sa fie supravegheat de un medic cu experienta in gestionarea sindromului MPS IVA sau a bolilor similare. Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta si trebuie administrat de personalul medical care a fost instruit in mod corespunzator. Vimizim este disponibil sub forma de concentrat din care se obtine o solutie perfuzabila (pentru picurare in vena). Doza recomandata este de 2 mg per kilogram de greutate corporala, administrata o data pe saptamana. Durata perfuziei trebuie sa fie de aproximativ 4 ore. inainte de a primi Vimizim, pacientului trebuie sa i se administreze un medicament pentru prevenirea unei reactii alergice la Vimizim. De asemenea, pacientii pot primi un medicament pentru prevenirea febrei.

Cum actioneaza Vimizim?
Vimizim este un medicament utilizat in tratamentul de substitutie enzimatica. Tratamentul de substitutie enzimatica furnizeaza pacientilor enzima care este absenta in organismul acestora. Substanta activa din Vimizim, alfa elosulfaza, este o copie a enzimei umane N-acetilgalactozamina- 6-sulfataza. Enzima de substitutie ajuta la descompunerea GAG si opreste acumularea acestora in celule, ameliorand astfel simptomele sindromului MPS IVA. Alfa elosulfaza este produsa printr-o metoda cunoscuta sub numele de „tehnologia ADN-ului recombinant”: este produsa de celule care primesc o gena (ADN) care le face capabile sa produca
enzima.

Ce beneficii a prezentat Vimizim pe parcursul studiilor?
Vimizim a fost investigat intr-un studiu principal care a cuprins 176 de pacienti cu MPS IVA, in care Vimizim a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv). Principalul indicator al eficacitatii a fost modificarea distantei pe care pacientii au putut sa o parcurga in mers in sase minute dupa 6 luni de tratament.
Inainte de initierea tratamentului, pacientii puteau parcurge in mers o distanta medie de putin peste 200 de metri in sase minute. Dupa 6 luni, pacientii tratati cu doza recomandata de Vimizim au putut sa parcurga in mers, in medie, cu 37 de metri in plus in sase minute, in comparatie cu o crestere de 14 metri la pacientii care au primit placebo. De asemenea, rezultatele studiului au sugerat ca medicamentul a putut ameliora capacitatea pacientilor de a respira si de a urca scarile, iar la copii, capacitatea de crestere.

Care sunt riscurile asociate cu Vimizim?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Vimizim (care pot afecta mai mult de o 1 persoana din 10) sunt reactiile legate de perfuzie, incluzand dureri de cap, greata, varsaturi, febra, frisoane si dureri abdominale (dureri de stomac). in general, acestea sunt usoare sau moderate si apar mai frecvent in primele 12 saptamani de tratament. Reactiile grave, insa mai putin frecvente, legate de perfuzie includ anafilaxia (reactie alergica grava). Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Vimizim, consultati prospectul. Vimizim este contraindicat la pacientii care au manifestat reactii alergice care pun viata in pericol la alfa elosulfaza sau la oricare dintre celelalte ingrediente ale Vimizim.

De ce a fost aprobat Vimizim?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Vimizim sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. CHMP a concluzionat ca, in urma tratamentului de 6 luni, s-a demonstrat ca Vimizim este eficace in ameliorarea capacitatii pacientilor de a parcurge o distanta mai mare in sase minute, iar aceasta a fost insotita de alte efecte benefice, inclusiv o capacitate imbunatatita de efectuare a activitatilor zilnice. De asemenea, Comitetul a considerat ca profilul de siguranta al Vimizim pare sa fie gestionabil si ca efectele secundare grave sunt mai putin frecvente, insa vor fi colectate date de siguranta suplimentare pe termen lung.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Vimizim?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Vimizim sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Vimizim, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti. In plus, compania care produce Vimizim trebuie sa se asigure ca intregul personal medical de la care se asteapta sa prescrie sau sa administreze medicamentul va primi materialul educational cuprinzand informatii cu privire la modul in care trebuie utilizat medicamentul si la riscul de aparitie a reactiilor alergice grave. De asemenea, compania va institui un registru pentru a evalua beneficiile si riscurile asociate cu Vimizim, pe termen lung. Informatii suplimentare sunt disponibile in rezumatul planului de management al riscurilor.

Alte informatii despre Vimizim
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Vimizim, valabila pe intreg
teritoriul Uniunii Europene, la 28 aprilie 2014.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data in 04-2014.

Print Friendly, PDF & Email

Adauga un comentariu

Adresa e-mail nu va fi publicata. Campurile obligatorii sunt marcate *