Prospect Defitelio solutie perfuzabila

Defitelio este un medicament care contine substanta activa defibrotida. Este utilizat pentru tratamentul
bolii veno-ocluzive hepatice (BVO) severe la pacientii carora li se efectueaza transplant de celule stem
hematopoietice (sanguine).
Ce este Defitelio si pentru ce se utilizeaza?
Defitelio este un medicament care contine substanta activa defibrotida. Este utilizat pentru tratamentul bolii veno-ocluzive hepatice (BVO) severe la pacientii carora li se efectueaza transplant de celule stem hematopoietice (sanguine). BVO este o afectiune in care venele din ficat se blocheaza, ducand la disfunctie hepatica. Defitelio se utilizeaza la adulti si la copii incepand de la varsta de o luna.
Din cauza numarului mic de pacienti cu BVO, boala este considerata „rara”, iar Defitelio a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 29 iulie 2004.

Cum se utilizeaza Defitelio?
Defitelio se poate obtine numai pe baza de reteta si trebuie prescris si administrat de un medic cu experienta in tratamentul complicatiilor asociate transplantului de celule stem hematopoietice.
Medicamentul este disponibil sub forma de concentrat pentru solutie perfuzabila (picurare) in vena.
Defitelio se administreaza de patru ori pe zi la o doza de 6,25 mg per kg greutate corporala.
Tratamentul trebuie sa dureze cel putin 3 saptamani si sa continue pana cand simptomele pacientului dispar.

Cum actioneaza Defitelio?
De obicei, BVO este o complicatie ce rezulta ca urmare a unui tratament numit chimioterapie mieloablativa, ce se administreaza pacientilor inainte de transplantul celulelor stem sanguine.
Chimioterapia mieloablativa se utilizeaza pentru curatarea celulelor din maduva osoasa a pacientului inainte de a primi celule stem sanatoase de la un donator. Medicamentele utilizate pentru acest tratament pot deteriora peretii vaselor sanguine din ficat, ducand la formarea de cheaguri si la ocluzia vaselor observata in BVO.
Substanta activa din Defitelio, defibrotida, actioneaza prin cresterea dizolvarii cheagurilor din sange. In plus, exista dovezi experimentale ca defibrotida poate proteja celulele din peretii vaselor sanguine.

Ce beneficii a prezentat Defitelio pe parcursul studiilor?
Se stie ca BVO severa are o rata mare a mortalitatii, cuprinsa intre 75 % si 85 %, iar in unele registre de pacienti depaseste 85 %. Intr-un studiu principal care a cuprins 102 pacienti cu BVO severa in urma unui transplant de celule stem sanguine, Defitelio a fost comparat cu un grup de control istoric format din pacienti carora li s-a administrat tratament de sustinere standard. S-a demonstrat ca Defitelio reduce rata mortalitatii la 62 % la 100 de zile dupa transplant, iar la 24 % din pacienti simptomele BVO severe au disparut complet dupa 100 de zile.

Beneficiile Defitelio au fost observate si in datele din registrele de pacienti din Statele Unite ale Americii, unde pacientii cu BVO severa in urma transplantului de celule stem sanguine carora li s-a administrat Defitelio si tratament standard au avut rezultate mai bune decat cele obtinute in cazul administrarii tratamentului standard fara Defitelio, inclusiv o rata de supravietuire la 100 de zile mai mare (39 % fata de 31 %) si un numar mai mare de pacienti a caror BVO a disparut (51 % fata de 29 %).

Care sunt riscurile asociate cu Defitelio?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Defitelio (care pot afecta cel mult 1 persoana din 10) sunt sangerari, hipotensiune (tensiune arteriala scazuta) si coagulopatie (probleme de coagulare a sangelui). Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Defitelio, consultati prospectul.
De asemenea, Defitelio nu trebuie utilizat impreuna cu alte medicamente care descompun cheagurile de sange. Pentru lista completa de restrictii, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Defitelio?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a concluzionat ca beneficiile Defitelio sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. CHMP a considerat ca s-a demonstrat ca Defitelio a imbunatatit rata de supravietuire la pacientii cu BVO severa. Desi nu a fost posibila realizarea unui studiu care sa compare direct Defitelio cu placebo (un preparat inactiv), compania a pus la dispozitie date suficiente pentru a demonstra ca pacientii tratati cu acest medicament au avut sanse mai mari de supravietuire. Efectele secundare observate, cum este sangerarea, au fost considerate gestionabile si nu s-a putut determina cu certitudine daca au fost cauzate de Defitelio.

Defitelio a fost autorizat in „circumstante exceptionale”. Aceasta inseamna ca, din cauza raritatii bolii, pana in prezent nu s-au putut obtine informatii complete despre Defitelio. In fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.

Ce informatii se asteapta in continuare despre Defitelio?
Avand in vedere ca Defitelio a fost autorizat in circumstante exceptionale, compania care comercializeaza medicamentul trebuie sa instituie un registru de pacienti pentru a furniza date privind siguranta pe termen lung, efectele asupra sanatatii si modul in care medicamentul este utilizat in practica. Compania se va asigura ca tuturor profesionistilor din domeniul sanatatii care se preconizeaza ca vor utiliza medicamentul li se ofera informatii privind modul de introducere a pacientilor in registru.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Defitelio?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Defitelio sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Defitelio au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.

Alte informatii despre Defitelio
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Defitelio, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 18 octombrie 2013.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data in 10-2013.

Print Friendly, PDF & Email

Adauga un comentariu

Adresa e-mail nu va fi publicata. Campurile obligatorii sunt marcate *