Prospect Carbaglu

Carbaglu este un medicament care contine substanta activa acid carglumic.

Este disponibil sub forma de comprimate dispersabile. „Dispersabil” inseamna ca comprimatele se pot dispersa (amesteca) in apa.

 Pentru ce se utilizeaza Carbaglu?
Carbaglu se foloseste pentru tratarea hiperamoniemiei (concentratii ridicate de amoniac in sange) in cazul pacientilor care prezinta o lipsa a unei enzime numite N-acetilglutamat sintetaza (NAGS). In mod normal, aceasta enzima ajuta la descompunerea amoniacului. Daca enzima nu este prezenta, amoniacul nu se poate descompune si se acumuleaza in sange. Aceasta boala este foarte rara. La pacientii care au o deficienta totala de NAGS se inregistreaza rapid concentratii ridicate de amoniac in sange, la scurt timp dupa nastere. Pacientii care prezinta o deficienta partiala de NAGS (o forma mai usoara a bolii) pot prezenta simptome in orice moment, de-a lungul vietii, in urma unui eveniment stresant, cum ar fi o infectie sau o boala virala.
Avand in vedere ca numarul pacientilor cu deficienta de NAGS este redus, boala este considerata „rara”, iar Carbaglu a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament care se administreaza in tratamentul bolilor rare) la 18 octombrie 2000.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.

 Cum se utilizeaza Carbaglu?
Tratamentul cu Carbaglu trebuie initiat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu boli metabolice. Tratamentul poate fi inceput chiar din prima zi de viata. Prima doza zilnica ar trebui sa fie de 100 mg per kilogram de masa corporala, dar se pot administra pana la 250 mg/kg, daca este cazul. Doza trebuie apoi modificata pentru a se mentine concentratia de amoniac din sange intre valori normale. Dozele zilnice variaza de obicei intre 10 si 100 mg/kg. Comprimatele trebuie dispersate (amestecate) intr-o cantitate mica de apa, inainte de a fi administrate pacientului. Se rup usor in doua jumatati. Medicamentul se administreaza pacientului de-a lungul intregii sale vieti.

 Cum actioneaza Carbaglu?
In cazul persoanelor cu deficienta de NAGS, amoniacul nu se poate descompune si elimina. Din aceasta cauza, amoniacul se acumuleaza in sange. Acesta este toxic pentru organism, in special pentru creier. Carbaglu este foarte asemanator ca structura cu N-acetilglutamat, care activeaza o enzima care descompune amoniacul. Prin urmare, Carbaglu ajuta la descompunerea amoniacului, reducand concentratia de amoniac din sange si efectele sale toxice.

 Cum a fost studiat Carbaglu?
Carbaglu a fost studiat la 20 de pacienti, din care 12 au prezentat deficienta de NAGS si au fost tratati, in medie, timp de aproximativ trei ani. Ceilalti opt pacienti au fost tratati pentru hiperamoniemie, datorata unei alte cauze. De asemenea, societatea a prezentat informatii din literatura de specialitate cu privire la alti patru pacienti tratati cu substanta activa continuta de Carbaglu.

 Ce beneficii a prezentat Carbaglu in timpul studiilor?
La majoritatea pacientilor, concentratia de amoniac a revenit la valori normale dupa tratamentul cu Carbaglu. Boala pacientilor tratati cu Carbaglu a putut fi stabilizata fara sa fie nevoie de restrictii de dieta sau de utilizarea altor medicamente.

 Care sunt riscurile asociate cu Carbaglu?
Cel mai frecvent efect secundar in cazul administrarii Carbaglu (observat la 1-10 pacienti din 100) este transpiratia abundenta. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Carbaglu, a se consulta prospectul.
Carbaglu nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la acidul carglumic sau la oricare dintre celelalte ingrediente.

 De ce a fost aprobat Carbaglu?
Deficienta de NAGS este o boala rara si grava, cu consecinte potential devastatoare, si pentru care nu exista alte tratamente asemanatoare. Pe baza putinelor informatii depuse privind eficacitatea si siguranta, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat ca Carbaglu a fost eficace in reducerea amoniacului din sange la valori normale. Comitetul a hotarat ca beneficiile Carbaglu sunt mai mari decat riscurile sale pentru tratarea hiperamoniemiei datorate deficientei de NAGS. Comitetul a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Carbaglu.
Carbaglu a fost initial aprobat in „circumstante exceptionale”, deoarece, datorita faptului ca boala este rar intalnita, nu a fost posibila obtinerea integrala a informatiilor cu privire la acest medicament . Avand in vedere ca societatea a pus la dispozitie informatiile suplimentare solicitate, „circumstantele exceptionale” au incetat la 26 iunie 2006.

 Alte informatii despre Carbaglu:
Comisia Europeana a acordat Orphan Europe o autorizatie de introducere pe piata pentru Carbaglu, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 24 ianuarie 2003. Autorizatia de introducere pe piata a fost reinnoita la 24 ianuarie 2008.

Print Friendly, PDF & Email

Adauga un comentariu

Adresa e-mail nu va fi publicata. Campurile obligatorii sunt marcate *